ViGeneron ประกาศว่าได้เริ่มทดลองทางคลินิกของยา VG901 ระหว่าง 1b เพื่อการรักษาด้วยการฉีดเข้าโพรงกระจกตาสำหรับโรคจอประสาทตาเสื่อมจากเรตินิติสพิคเมนโตซา

• VG901 เป็นระบบบําบัดคลินิกแรกและเพียงระบบเดียวที่ออกแบบมาเพื่อส่งยีน CNGA1 ที่มีฤทธิ์ต่อเซลล์ต้นกําเนิดของเซลล์รับแสงในเรตินาให้กับผู้ป่วยโรคต้อหินฝอย
• VG901 ใช้เทคโนโลยีรุ่นถัดไปของ ViGeneron ชื่อ vgAAV ซึ่งสามารถฉีดเข้าตาได้ (IVT) เพื่อเพิ่มความสะดวกในการส่งยารักษา การแพร่กระจายของเวกเตอร์ที่กว้างขวางมากขึ้น และลดความเสี่ยงของความเสียหายต่อเรตินาที่เกี่ยวข้องกับการฉีดใต้เรตินา
• VG901 ได้รับการกําหนดเป็นยารักษาโรคหายากจาก FDA

(SeaPRwire) –   มิวนิก ประเทศเยอรมนี, 10 เมษายน 2567 – ViGeneron GmbH ซึ่งเป็นบริษัทระดับคลินิกรุ่นถัดไปด้านการรักษาด้วยยีน ได้ประกาศว่าผู้ป่วยรายแรกได้รับการฉีดยาของ VG901 เพื่อรักษาโรคต้อหินฝอย (RP) ที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน CNGA1 ความก้าวหน้านี้เป็นการพัฒนาที่สําคัญขณะที่บริษัทยังคงใช้เทคโนโลยีรุ่นถัดไปเพื่อพัฒนาระบบรักษาด้วยยีนที่นํานวัตกรรมมาตอบโจทย์ความต้องการทางการแพทย์ที่สําคัญ

“การส่งยีน CNGA1 ที่มีฤทธิ์ต่อเซลล์รับแสงในเรตินา VG901 นั้นมีศักยภาพในการแก้ไขสาเหตุทางพันธุกรรมของโรคต้อหินฝอยที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน CNGA1” คณะผู้เชี่ยวชาญจากศูนย์โรคตาและโรคตาหายากที่มหาวิทยาลัยทืบิงเงน ประเทศเยอรมนี กล่าว และหวังว่าจะสามารถช่วยผู้ป่วยได้อย่างมีนัยสําคัญ

“การฉีดยารักษาผู้ป่วยรายแรกในการทดลองคลินิกระยะ Ib ของ VG901 เป็นก้าวสําคัญสําหรับบริษัทและผู้ป่วยที่เราต้องการช่วยเหลือ” ดร. แคโรไลน์ แมน ซู ผู้ร่วมก่อตั้งและซีอีโอของ ViGeneron กล่าว “ไม่เพียงแต่การทดลองคลินิกระยะ Ib นี้ออกแบบมาเพื่อให้ข้อมูลสําคัญเกี่ยวกับความปลอดภัยและประสิทธิภาพต้นต่อ VG901 แต่ยังเป็นก้าวสําคัญในการยืนยันเทคโนโลยีเวกเตอร์รุ่นถัดไปของเราที่ชื่อ vgAAV ซึ่งแสดงประสิทธิภาพการแพร่กระจายที่สูงกว่าและอํานวยความสะดวกในการฉีดเข้าตาได้”

การทดลองคลินิกระยะ Ib นี้เป็นการศึกษากลุ่มเปิด การศึกษาระดับขนาดเดียว และไม่มีกลุ่มควบคุม ซึ่งศึกษาความปลอดภัย ความเป็นพิษ และประสิทธิภาพต้นต่อของการฉีด VG901 ซึ่งเป็นระบบรักษาด้วยยีนยีน CNGA1 รุ่นแรกสําหรับ RP ที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีนนี้โดยวิธีการฉีดเข้าตา เพื่อข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการทดลอง โปรดเยี่ยมชม clinicaltrial.gov []

เกี่ยวกับโรคต้อหินฝอย (RP)

โรคต้อหินฝอย (RP) เป็นกลุ่มโรคที่เกี่ยวข้องกันที่ทําให้สายตาลดลงอย่างต่อเนื่อง RP แสดงอาการต้นเป็นตาบอดในกลางคืนช่วงเด็กหรือวัยรุ่นต้น แล้วค่อยๆ ขยายไปที่สายตารอบข้างและ “ตาอับ” สายตากลางลดลง ความคมชัดลดลง และสุดท้ายอาจสูญเสียการมองเห็นทั้งหมด RP เป็นโรคตาเกิดพันธุกรรมที่พบบ่อยที่สุด ประมาณกระจายในประชากร 1 ใน 3,500 ถึง 1 ใน 4,000 คนในสหรัฐอเมริกาและยุโรปตามลําดับ การกลายพันธุ์ของยีน CNGA1 ซึ่งเป็นหน่วยย่อยของช่องผ่านกระแสไอออนในเซลล์รับแสงชนิดรอด รายงานว่าสาเหตุประมาณ 2-8% ของ RP รูปแบบถ่ายทอดอัตโนมัติรีเสสซีฟ (arRP)