ViGeneron เปลี่ยนชื่อเป็น VeonGen Therapeutics และประกาศการกำหนดให้เป็นยารักษากลุ่มโรคหายากในเด็กจาก FDA และความคืบหน้าทางคลินิกสำหรับยีนบำบัดนำร่อง VG801 ในโรค Stargardt

• VeonGen พัฒนาการรักษาด้วยยีนบำบัดที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท ซึ่งเป็นกลุ่มแรกในประเภทเดียวกันในการทดลองทางคลินิก โดยขับเคลื่อนด้วยแพลตฟอร์มเทคโนโลยีใหม่ล่าสุด vgRNA REVeRT และ vgAAV
• โปรแกรมนำร่อง VG801 ได้รับการกำหนดให้เป็นยารักษาโรคหายากในเด็กจาก FDA และกำลังมีความคืบหน้าในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2 ในมนุษย์ครั้งแรกสำหรับโรค Stargardt โดยมีการพัฒนาจุดยุติการทำงานอยู่ระหว่างดำเนินการผ่านโปรแกรม RDEA ของ FDA

(SeaPRwire) –   มิวนิก, 05 มิถุนายน 2025 — VeonGen Therapeutics ซึ่งเดิมชื่อ ViGeneron ประกาศในวันนี้ว่าบริษัทได้เปลี่ยนชื่อเพื่อสะท้อนถึงการพัฒนาไปสู่บริษัทเวชภัณฑ์ทางพันธุกรรมในระยะคลินิก โดยมุ่งเน้นที่การพัฒนาการรักษาด้วยยีนบำบัดที่เปลี่ยนแปลงชีวิตสำหรับผู้ป่วยที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองสูง

VeonGen ได้พัฒนาโปรแกรมการรักษาด้วยยีนบำบัดกลุ่มแรกในประเภทเดียวกันสองโปรแกรมเข้าสู่การพัฒนาทางคลินิก ซึ่งถือเป็นก้าวสำคัญในการแก้ไขปัญหาโรคที่ไม่มีทางเลือกในการรักษาที่ได้รับการอนุมัติ โปรแกรมเหล่านี้รวมถึง VG801 ซึ่งเป็นการรักษาด้วยยีนบำบัด AAV แบบคู่สำหรับโรค Stargardt และความผิดปกติของจอประสาทตาอื่นๆ ที่เกี่ยวข้องกับ ABCA4 และ VG901 ซึ่งเป็นการรักษาด้วยยีนบำบัด AAV ที่ส่งทางน้ำวุ้นตาสำหรับโรคจอประสาทตาเสื่อมจากความผิดปกติของ CNGA1 ทั้งสองโปรแกรมนี้ขับเคลื่อนโดยแพลตฟอร์มเวชภัณฑ์ทางพันธุกรรมที่เป็นกรรมสิทธิ์ของ VeonGen ซึ่งออกแบบมาเพื่อแก้ไขปัญหาความท้าทายที่สำคัญในการนำส่งยีนในการรักษาด้วย AAV: vgRNA REVeRT ซึ่งใช้ mRNA trans-splicing เพื่อส่งยีนขนาดใหญ่ที่เกินขีดจำกัดของ AAV ที่ 4.7 kb และ vgAAV ซึ่งเป็นแพลตฟอร์มแคปซิดที่ได้รับการออกแบบทางวิศวกรรมให้เหมาะสมสำหรับการนำส่งที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพผ่านการบริหารทางน้ำวุ้นตาหรือใต้จอประสาทตา

VeonGen ยังประกาศว่าโปรแกรมนำร่อง VG801 ได้รับการกำหนดให้เป็นยารักษาโรคหายากในเด็ก (RPDD) จาก U.S. Food and Drug Administration (FDA) สำหรับการรักษาโรคจอประสาทตาเสื่อมที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของ ABCA4 ขณะนี้มีการประเมินการรักษาด้วยวิธีทดลองในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2 ในมนุษย์ครั้งแรก โดยมีการให้ยาแก่ผู้ป่วยอย่างต่อเนื่อง ขณะเดียวกัน VeonGen กำลังพัฒนาจุดยุติการทำงานโดยร่วมมือกับ FDA ผ่านโครงการนำร่อง Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA) VG801 มีเป้าหมายที่จะรักษาผู้ป่วยที่มีความผิดปกติของ ABCA4 แบบไบอัลลิลิกที่เชื่อมโยงกับโรค Stargardt และโรคจอประสาทตาเสื่อมที่เกี่ยวข้อง ซึ่งเป็นโรคจอประสาทตาที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมที่พบบ่อยที่สุด โดยส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 1 ใน 8,000 ถึง 10,000 คนทั่วโลก และเป็นสาเหตุสำคัญของการเสื่อมสภาพของจุดภาพชัดในเด็กและผู้ใหญ่

“การเปลี่ยนชื่อครั้งนี้สะท้อนให้เห็นถึงการเดินทางของเรา จากผู้สร้างสรรค์แพลตฟอร์มไปสู่บริษัทในระยะคลินิกที่มีการรักษาด้วยยีนบำบัดสองรายการในการทดลองทางคลินิก ด้วย VG801 และ VG901 ที่มีความคืบหน้าในการทดลองทางคลินิก และแพลตฟอร์มของเราแสดงให้เห็นถึงศักยภาพในการแปลที่แข็งแกร่ง เราอยู่ในตำแหน่งที่ดีในการขยายขอบเขตของเวชภัณฑ์ทางพันธุกรรมในจักษุวิทยาและอื่นๆ” ดร. Caroline Man Xu ผู้ร่วมก่อตั้งและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ VeonGen Therapeutics กล่าว “การกำหนดให้เป็นยารักษาโรคหายากในเด็กของ FDA สำหรับ VG801 ไม่เพียงแต่เน้นย้ำถึงความแข็งแกร่งของแนวทางทางวิทยาศาสตร์ของเราเท่านั้น แต่ยังตอกย้ำถึงความมุ่งมั่นของเราในการเร่งการพัฒนาและการส่งมอบการรักษาที่เปลี่ยนแปลงชีวิตสำหรับผู้ป่วยที่ต้องการความช่วยเหลืออย่างเร่งด่วน”

แพลตฟอร์มการรักษาด้วยยีนบำบัดที่เป็นกรรมสิทธิ์ของ VeonGen ได้รับการออกแบบมาเพื่อการใช้งานในการรักษาที่หลากหลาย นอกเหนือจากจักษุวิทยาแล้ว บริษัทยังสำรวจการขยายตัวและความร่วมมือในด้านหัวใจและหลอดเลือด ระบบประสาทส่วนกลาง (CNS) และพื้นที่โรคอื่นๆ

เกี่ยวกับ VeonGen Therapeutics

VeonGen Therapeutics เป็นบริษัทเวชภัณฑ์ทางพันธุกรรมในระยะคลินิกที่พัฒนาการรักษาด้วยยีนบำบัดรุ่นต่อไปสำหรับผู้ป่วยที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองสูง กลุ่มผลิตภัณฑ์จักษุวิทยาที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัทมีการรักษาทางคลินิกกลุ่มแรกในประเภทเดียวกันสองรายการ: VG801 ซึ่งเป็นการรักษาด้วยยีนบำบัด AAV แบบคู่ที่ใช้ mRNA trans-splicing ผ่านแพลตฟอร์ม vgRNA REVeRT และ vgAAV เพื่อส่งยีน ABCA4 แบบเต็มความยาวสำหรับโรค Stargardt และความผิดปกติของจอประสาทตาที่เกี่ยวข้อง และ VG901 ซึ่งเป็นการรักษาด้วยยีนบำบัด AAV ที่ส่งทางน้ำวุ้นตาโดยใช้แพลตฟอร์ม vgAAV ที่กำหนดเป้าหมายไปที่โรคจอประสาทตาเสื่อมจากความผิดปกติของ CNGA1

แพลตฟอร์มเทคโนโลยีที่แตกต่างกันสามแพลตฟอร์มของ VeonGen ทำหน้าที่เป็นกล่องเครื่องมือที่แข็งแกร่งซึ่งออกแบบมาเพื่อแก้ไขปัญหาความท้าทายในการนำส่งยีนที่สำคัญและความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองที่เกี่ยวข้องกับการรักษาด้วย AAV แพลตฟอร์ม vgAAV มีแคปซิด AAV ที่ได้รับการออกแบบทางวิศวกรรมด้วยประสิทธิภาพการถ่ายทอดที่เพิ่มขึ้นและความสามารถในการเอาชนะอุปสรรคทางชีวภาพ ทำให้สามารถใช้เส้นทางการนำส่งที่รุกรานน้อยกว่า เช่น การบริหารทางน้ำวุ้นตาและการบริหารอย่างเป็นระบบ แพลตฟอร์ม vgRNA REVeRT (Reconstitution via mRNA Trans-splicing) ช่วยให้สามารถนำส่งและสร้างยีนขนาดใหญ่ขึ้นใหม่ ซึ่งเกินขีดจำกัดของ AAV ที่ 4.7 kb ในระดับ mRNA ในเนื้อเยื่อที่กำหนดเป้าหมายโดยแคปซิด AAV ที่เลือก แพลตฟอร์มที่สาม AAV Transactivation ใช้ประโยชน์จากการควบคุมการถอดรหัสที่เกิดจาก CRISPR/Cas เพื่อเปิดใช้งานหรือระงับยีนที่เกี่ยวข้องกับโรคในร่างกาย ซึ่งขยายศักยภาพของการรักษาด้วย AAV ให้เหนือกว่าการเสริมยีน และเปิดใช้งานการใช้งานใหม่ในการวินิจฉัยทางพันธุกรรม

ด้วยศักยภาพที่แข็งแกร่งสำหรับการใช้งานที่นอกเหนือจากจักษุวิทยา VeonGen ยังสำรวจการขยายตัวและความร่วมมือในด้านหัวใจและหลอดเลือด ระบบประสาทส่วนกลาง (CNS) และพื้นที่โรคอื่นๆ บริษัทก่อตั้งขึ้นในปี 2017 โดยทีมงานที่มีความเชี่ยวชาญอย่างลึกซึ้งในด้านวิศวกรรมเวกเตอร์ AAV การพัฒนาการรักษาด้วยยีนบำบัด และการแปลทางคลินิก VeonGen มีสำนักงานใหญ่อยู่ที่เมืองมิวนิก ประเทศเยอรมนี

สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดเยี่ยมชม

“`