บริษัท PeproMene Bio, Inc. ประกาศการเสร็จสิ้นโคห์รต์โดสแรกและเปิดโคห์รต์โดสที่สองในการทดลองทางคลินิกเฟส 1 ของโรคมะเร็งต่อมน้ําเหลืองชนิดเซลล์บีที่ไม่ใช่ฮอดจ์กิน (B-NHL) ของ PMB-CT01 (BAFFR-CAR T Cells)
เออร์ไวน์, แคลิฟอร์เนีย, 11 ก.ย. 2566 – PeproMene Bio, Inc. บริษัทไบโอเทคทางคลินิกระยะแรกเริ่มที่พัฒนาการรักษาใหม่เพื่อรักษาโรคมะเร็งและความผิดปกติของระบบภูมิคุ้มกัน ได้ประกาศในวันนี้ว่า โคฮอร์ตขนาดยาต่ําสุดของการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ในผู้ป่วยเนื้องอกต่อมน้ําเหลืองชนิดเซลล์บีที่กลับเป็นซ้ําหรือดื้อต่อการรักษา (r/r B-NHL) ของ PMB-CT01 (BAFFR-CAR T Cells) สําเร็จแล้ว และการศึกษาได้รับอนุญาตให้ดําเนินการต่อในโคฮอร์ตถัดไป โดยไม่พบความเป็นพิษจํากัดขนาด (DLT)
การทดลอง PMB-102 กําลังดําเนินการอยู่ที่ City of Hope หนึ่งในองค์กรวิจัยและรักษาโรคมะเร็งที่ใหญ่ที่สุดในประเทศ PeproMene ได้รับสิทธิบัตรที่เกี่ยวข้องกับ PMB-CT01 จาก City of Hope ซึ่งเป็นผู้พัฒนาการรักษา
ในโคฮอร์ตแรก การให้ PMB-CT01 ขนาด 50×106 ได้รับการทนต่อยาอย่างดีมาก ในจํานวนผู้ป่วย 3 รายที่ได้รับการรักษา ทั้งหมดมีอาการไซโตไคน์รีลีสซินโดรม (CRS) ระดับ 1 เท่านั้น และมี 2 รายที่มีอาการประสาทหลอนจากภูมิต้านทานที่เกี่ยวเนื่องกับเซลล์ (ICANS) ระดับ 1 โดยหายดีเต็มที่ อัตราการตอบสนองโดยรวมอยู่ที่ 100% (การตอบสนองสมบูรณ์ 2 ราย และการตอบสนองบางส่วน 1 ราย) หลังการรักษา 1 เดือน
ผู้ป่วย 2 รายที่เป็นมะเร็งเซลล์เยื่อบุแมนเทิลได้มีโรคกําเริบหลังการรักษาด้วยเซลล์ CAR T ที่มุ่งเป้าไปที่ CD19 มาก่อนที่จะเข้าร่วมการทดลอง PMB-CT01
“เราประหลาดใจและดีใจมากที่เห็นความเป็นพิษน้อยมากที่เกี่ยวข้องกับอัตราการตอบสนองสูงในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษามาก่อน 3-10 สายการรักษา รวมถึงเซลล์ CAR T ที่มุ่งเป้าไปที่ CD19 ที่ได้รับการรับรองจาก FDA” กล่าวโดย Elizabeth Budde, M.D., Ph.D. นักวิจัยหลักของการทดลองเพิ่มขนาดยาเดี่ยวศูนย์นี้ (NCT05370430) และศาสตราจารย์ที่ City of Hope ภาควิชาเนื้องอกต่อมน้ําเหลือง แผนกฮีมาโทโลยีและการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกําเนิดเม็ดเลือด
“แม้ว่ายังอยู่ในช่วงแรก เรามีกําลังใจกับการสังเกตเบื้องต้นถึงความปลอดภัยที่ยอมรับได้และประสิทธิผลเบื้องต้นในโคฮอร์ตขนาดยาต่ําสุดของผู้ป่วยเนื้องอกต่อมน้ําเหลืองชนิดเซลล์บีที่ได้รับการรักษาด้วย PMB-CT01” กล่าวโดย Hazel Cheng, Ph.D. COO ของ PeproMene “ผลลัพธ์ทางคลินิกเหล่านี้สอดคล้องกับข้อมูลการวิจัยก่อนการทดลองทางคลินิกของ City of Hope ที่ตีพิมพ์ใน Science Translational Medicine ในปี 2019 ซึ่งแสดงให้เห็นว่า PMB-CT01 (BAFFR-CAR T Cells) สามารถเอาชนะการสูญเสียแอนติเจน CD19 ในเนื้องอกเม็ดเลือดขาวชนิดบีได้”
เกี่ยวกับ PMB-CT01
PMB-CT01 เป็นการรักษาด้วยเซลล์ CAR T อัตโนมัติที่มุ่งเป้าไปที่ BAFF-R เป็นครั้งแรก BAFF-R (B Cell Activating Factor Receptor) สมาชิกตระกูลตัวรับปัจจัยเนคโครซิส (TNF) เป็นตัวรับหลักสําหรับ BAFF ที่แสดงออกเกือบทั้งหมดบนเซลล์บี เนื่องจากการส่งสัญญาณ BAFF-R ส่งเสริมการเพิ่มจํานวนเซลล์บีปกติและดูเหมือนจะจําเป็นสําหรับการอยู่รอดของเซลล์บี จึงไม่น่าจะเป็นไปได้ที่เซลล์มะเร็งจะหลบหลี